tratamentos

 

As opções de tratamento para os doentes com PAF são limitadas e incluem o transplante de fígado e um medicamento oral.
O transplante hepático substitui o principal orgão produtor de TTR mutada. Os danos causados pela PAF antes do transplante não são normalmente reversíveis e a taxa de sobrevivência dos doentes, 10 anos após a intervenção, ronda os 74%. A inclusão na lista de espera para a cirurgia pressupõe, entre outras coisas, que o diagnóstico de PAF esteja confirmado por via genética e por biopsia e que já haja sintomas da doença mas que esta não se encontre muito evoluída.
Desde o final de 2011 está também disponível na Europa o medicamento oral Tafamidis (Vindaquel) que actua estabilizando os tetrâmeros de TTR, impedindo assim a sua dissociação  e consequente formação de amilóide. O medicamento demonstrou ser capaz de desacelerar a progressão da doença em alguns pacientes e está indicado para tratamento das fases iniciais da neuropatia.

Estão ainda em desenvolvimento, ou em ensaios clínicos, outros fármacos que actuam na inibição da síntese da TTR, estabilização do tetrâmero, inibição da agregação dos monómeros e remoção dos depósitos de amilóide, de entre estes, o Diflunisal, um medicamento anti-inflamatório genérico que estabiliza in vitro os tetrâmeros de TTR, demonstrou resultados bastante positivos num ensaio clínico de fase II/III apresentado no final de 2013.